德克萨斯大学西南医学中心的二期临床试验结果显示，多发性硬化症(MS)和帕金森病(PD)患者每天服用金纳米晶体悬浮液，可显著逆转与大脑能量活动相关的代谢物缺陷，并导致功能改善。这组作者说，发表在《纳米生物技术杂志》上的研究结果最终可能有助于将这种治疗方法应用于患有这些和其他神经退行性疾病的患者。
“我们谨慎乐观地认为，通过这种策略，我们将能够预防甚至逆转一些神经系统残疾，”Peter Sguigna医学博士说，他领导了主动多发性硬化症试验，是德克萨斯大学西南分校Peter O'Donnell脑研究所的神经病学助理教授和研究员。
Sguigna博士解释说，健康的大脑功能依赖于通过一种叫做三磷酸腺苷(ATP)的分子持续向大脑细胞提供能量。年龄导致脑能量代谢下降，明显表现为烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD+)与其伴侣烟酰胺腺嘌呤二核苷酸+氢(NADH)比值的下降。
然而，研究表明，在神经退行性疾病中，如多发性硬化症、帕金森病和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)——也被称为Lou Gehrig病——NAD+/NADH比值的下降要快得多，也更严重。Sguigna博士说，对细胞、动物模型和人类患者的研究表明，停止或逆转这种能量不足可能会导致神经退行性疾病患者的衰退速度减慢，甚至部分恢复。
为此，他和他的同事与Clene纳米医学公司合作，该公司正在开发金纳米晶体作为一种口服治疗神经退行性疾病的药物，其中包括一种名为CNM-Au8的实验性治疗药物。这些纳米晶体作为催化剂，可以提高NAD+/NADH的比例，积极改变脑细胞的能量平衡——这一现象在之前的研究中已经在细胞和动物模型中得到证实。
为了确定CNM-Au8是否在人类患者中达到预期目标，UTSW的研究人员招募了11名复发性多发性硬化症患者和13名帕金森氏症患者进行两项二期临床试验，REPAIR-MS和REPAIR-PD。这些参与者接受了初步的脑磁共振(MR)光谱扫描，以确定他们的基线NAD+/NADH比率以及与细胞能量代谢相关的其他分子的水平。在他们每天服用CNM-Au8 12周后，测试包括第二次磁共振光谱。
与基线相比，24名患者的NAD+/NADH比值平均增加了10.4%，表明CNM-Au8如期靶向大脑。其他高能分子，包括ATP，在治疗结束时归一化到组均值，这是另一个潜在的有益效果。
通过对PD功能结果的有效调查，研究人员发现，患有这种疾病的研究患者在某一点上报告了“日常生活的运动体验”的改善，这表明服用CNM-Au8可以改善他们疾病的功能症状。没有患者出现与CNM-Au8相关的严重不良副作用。
Sguigna博士说，虽然这些结果令人鼓舞，但还需要进一步的研究。REPAIR-MS将继续招募参与者，以观察是否可以在进展性多发性硬化症中重现类似的发现。
